En la fase 1, se demostró que una infusión única de la terapia genética mediante CRISPR-Cas9 fue efectiva y segura para reducir el colesterol LDL, conocido como colesterol malo, y los triglicéridos en personas con trastornos lipídicos resistentes a tratamientos convencionales, durante un período de 12 meses.
El estudio tenía como objetivo evaluar si las reducciones en los niveles de colesterol LDL y triglicéridos observadas después de dos meses se mantendrían a lo largo del año. Posteriormente, se informó que los pacientes que recibieron la dosis más alta mostraron una disminución del 52,5 % en el colesterol LDL y del 47,8 % en los triglicéridos, sin que se registraran eventos adversos relacionados con el tratamiento durante todo el seguimiento.
Los resultados fueron presentados en la reunión anual de la Sociedad Europea de Cardiología de 2026, además de ser publicados en la citada revista médica.
El Dr. Luke Laffin, cardiólogo de la Clínica Cleveland y principal autor del estudio, comentó que “tras los datos iniciales presentados, la durabilidad del efecto reductor de lípidos fue impresionante” y expresó el interés en continuar evaluando esta terapia en un grupo más amplio de pacientes.
El reporte de la clínica señala que “CRISPR-Cas9 es una tecnología de edición genética que permite modificar o corregir segmentos específicos del ADN para tratar enfermedades graves”.
La investigación empleó una infusión de CTX310, un medicamento que permite desactivar un gen denominado ANGPTL3, lo que podría resultar en la reducción del colesterol LDL y los triglicéridos, factores vinculados a enfermedades cardíacas.
Se administraron dosis de CTX310 de 0,1 a 0,8 mg/kg en una única infusión, luego de un tratamiento previo con corticosteroides y antihistamínicos. Durante el estudio, los médicos supervisaron a los participantes en cuanto a posibles efectos secundarios, analizando los niveles de ANGPTL3, colesterol LDL y triglicéridos.
Los hallazgos principales indican que CTX310 redujo en aproximadamente un 50 % tanto el colesterol LDL como los triglicéridos en la dosis más alta. Los participantes fueron monitoreados durante un año, con un seguimiento de seguridad a largo plazo programado para los próximos 15 años, como lo sugiere la normativa de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos para todas las terapias de edición genética.
Sin embargo, cabe destacar que el estudio continúa sin la aprobación correspondiente y se requieren más pruebas para confirmar su efectividad en el organismo.
